Tóm tắt: Tế bào gốc đặt ra thách thức đặc biệt đối với pháp luật vì mang tính chất kép: vừa là đối tượng can thiệp lâm sàng trong hoạt động khám bệnh, chữa bệnh, vừa có thể tồn tại dưới dạng chế phẩm sinh học có quy trình xử lý, kiểm soát chất lượng và lưu hành như một sản phẩm trị liệu. Trên cơ sở phân tích Luật Khám bệnh, chữa bệnh, Luật Dược và các văn bản hướng dẫn chuyên ngành, đồng thời đối chiếu với kinh nghiệm của Liên minh châu Âu và Nhật Bản, bài viết làm rõ hạn chế của cách phân loại hiện hành, vốn chủ yếu dựa vào hình thức tổ chức thực hiện. Từ đó, bài viết đề xuất hoàn thiện khung pháp lý theo hướng phân loại dựa trên bản chất chế phẩm và mức độ can thiệp sinh học, nhằm xác định rõ ranh giới giữa kỹ thuật lâm sàng và sản phẩm trị liệu.
Từ khoá: Tế bào gốc; phân loại pháp lý; y học tái sinh; kỹ thuật mới, phương pháp mới; sinh phẩm; Luật Dược; Luật Khám bệnh, chữa bệnh; quản lý dựa trên rủi ro; sản phẩm trị liệu tế bào; Việt Nam.
Abstract: Stem cells pose a unique legal challenge because of their dual nature: they can be used in clinical interventions in medical examination and treatment, while also existing as biological products subject to processing, quality control, and circulation similar to therapeutic products. Based on an analysis of the Law on Medical Examination and Treatment, the Law on Pharmacy, and relevant guiding documents, together with a comparison with the legal frameworks of the European Union and Japan, the article points out the limitations of the current classification approach, which mainly relies on the organizational form of implementation. It therefore proposes improving the legal framework by classifying stem cells according to the nature of the product and the degree of biological intervention, so as to distinguish more clearly between clinical techniques and therapeutic products.
Keywords: Stem cells; legal classification; regenerative medicine; new techniques; new methods; biological products; Law on Pharmacy; Law on Medical Examination and Treatment; risk-based regulation; cell therapy products; Viet Nam.
I. Đặt vấn đề
Tế bào gốc đang trở thành một trong những nền tảng quan trọng của y học tái sinh, với tiềm năng ứng dụng rộng rãi trong điều trị nhiều bệnh lý phức tạp. Tuy nhiên, chính đặc tính sinh học của tế bào gốc với khả năng tăng sinh, biệt hóa và tương tác động với cơ thể người đã đặt ra những thách thức đáng kể đối với việc thiết kế khung pháp lý phù hợp. Khác với các phương thức điều trị truyền thống, liệu pháp tế bào gốc không chỉ là một hành vi can thiệp lâm sàng, mà còn gắn với quá trình xử lý, kiểm soát chất lượng và, trong nhiều trường hợp, hình thành chế phẩm có thể lưu thông như một sản phẩm trị liệu. Chính tính chất kép này khiến việc phân loại pháp lý đối với tế bào gốc trở thành một vấn đề trung tâm, có ý nghĩa quyết định đối với cách thức thiết kế cơ chế quản lý.
Từ góc độ lý luận pháp luật, vấn đề phân loại không thể chỉ được tiếp cận như một bài toán áp dụng các quy phạm hiện hành, mà cần được đặt trên nền tảng của các tiêu chí mang tính bản chất. Đối với các công nghệ y sinh có tính chất lai ghép giữa hoạt động chuyên môn và sản phẩm sinh học, việc phân loại pháp lý thường được xây dựng dựa trên ba nhóm tiêu chí cơ bản.
Thứ nhất, tiêu chí dựa trên bản chất của đối tượng điều chỉnh, theo đó cần phân biệt giữa hành vi chuyên môn và sản phẩm trị liệu, tương ứng với hai mô hình quản lý truyền thống của pháp luật y tế và pháp luật dược.
Thứ hai, tiêu chí dựa trên mức độ can thiệp sinh học, phản ánh mức độ thao tác lên cấu trúc và chức năng của tế bào, qua đó phân biệt giữa các thao tác tối thiểu và các can thiệp đáng kể như nuôi cấy tăng sinh, biệt hóa hoặc biến đổi gen.
Thứ ba, tiêu chí dựa trên vòng đời và mức độ công nghiệp hóa của chế phẩm, bao gồm việc tế bào được sử dụng trong phạm vi một ca điều trị cá thể hay được chuẩn hóa thành sản phẩm có khả năng sản xuất theo lô, lưu trữ, phân phối và giám sát hậu kiểm.
Trên cơ sở các tiêu chí này, có thể hình dung một mô hình phân loại theo ngưỡng, trong đó ranh giới giữa “kỹ thuật lâm sàng” và “sản phẩm trị liệu” không được xác định bởi hình thức tổ chức thực hiện, mà bởi bản chất công nghệ và cấu trúc rủi ro của chính chế phẩm. Khung lý luận này là cơ sở để đánh giá tính hợp lý của các quy định pháp luật hiện hành và nhận diện những bất cập ở cấp độ cấu trúc hệ thống.
Trong bối cảnh Việt Nam, pháp luật hiện hành đã hình thành một số khuôn khổ điều chỉnh đối với hoạt động liên quan đến tế bào gốc, bao gồm pháp luật về khám bệnh, chữa bệnh, pháp luật dược và các hướng dẫn chuyên ngành. Tuy nhiên, các khuôn khổ này được xây dựng trên những logic phân loại khác nhau, dẫn đến cách tiếp cận chưa thực sự thống nhất khi xử lý một đối tượng có tính chất kép. Điều này đặt ra yêu cầu cần xem xét lại không chỉ nội dung quy phạm, mà cả cấu trúc phân loại pháp lý đang vận hành trong hệ thống pháp luật.
Trên cơ sở đó, bài viết tập trung trả lời câu hỏi nghiên cứu trung tâm sau đây dưới góc độ quản lý nhà nước về y tế: Pháp luật Việt Nam hiện nay phân loại và điều chỉnh tế bào gốc theo những logic nào, và khung pháp lý đó có đáp ứng được yêu cầu quản lý an toàn sinh học, thúc đẩy đổi mới và hội nhập quốc tế hay không?
Để trả lời câu hỏi trung tâm đó, bài viết triển khai theo bốn câu hỏi cụ thể:
(1) Trong pháp luật Việt Nam hiện hành, tế bào gốc đang được xác định là mô người, là thuốc/sinh phẩm hay là đối tượng pháp lý đặc thù - và sự thiếu rõ ràng trong xác định đó dẫn đến những bất cập gì trong thực tiễn quản lý?
(2) Những khoảng trống và chồng chéo nào tồn tại giữa Luật Khám bệnh, chữa bệnh, Luật Dược và các văn bản hướng dẫn chuyên ngành khi điều chỉnh hoạt động liên quan đến tế bào gốc?
(3) Các mô hình của EU và Nhật Bản xử lý vấn đề phân loại này như thế nào, và những nguyên tắc nào có thể tham chiếu cho Việt Nam?
(4) Những tiêu chí và cơ chế quản lý cụ thể nào cần được xác lập để pháp luật Việt Nam vừa bảo đảm an toàn cho bệnh nhân, vừa tạo hành lang pháp lý thúc đẩy nghiên cứu và thương mại hóa sản phẩm tế bào gốc?
Việc làm rõ bốn câu hỏi này cho phép bài viết không chỉ dừng lại ở phân tích hạn chế của pháp luật hiện hành, mà hướng tới đề xuất khuyến nghị có tính khả thi cho quản lý nhà nước trong lĩnh vực y sinh học đang phát triển nhanh chóng này.
II. Phân loại pháp lý trong quản lý nhà nước đối với tế bào gốc tại Việt Nam
1.1. Tế bào gốc: Từ kỹ thuật điều trị đến sản phẩm sinh học - vấn đề phân loại đặt ra cho quản lý nhà nước
Tế bào gốc, xét về bản chất chuyên môn và pháp lý, không đơn thuần là một kỹ thuật điều trị thông thường. Cấu trúc của một ca điều trị bằng tế bào gốc thường bao gồm ít nhất hai lớp hoạt động có tính chất pháp lý khác nhau.
Thứ nhất, là lớp can thiệp lâm sàng - tức hành vi y khoa theo nghĩa truyền thống. Lớp này bao gồm các bước: chỉ định điều trị, thu thập mẫu (mô mỡ, tủy xương, máu cuống rốn…), thực hiện thao tác đưa tế bào vào cơ thể người bệnh, theo dõi đáp ứng lâm sàng và xử trí biến cố bất lợi. Ở phương diện này, tế bào gốc có thể được xem là một kỹ thuật chuyên môn thuộc phạm vi điều chỉnh của pháp luật về khám bệnh, chữa bệnh[1].
Tuy nhiên, bên cạnh lớp can thiệp lâm sàng còn tồn tại lớp chế phẩm tế bào[2], mang đặc tính gần với một sản phẩm sinh học. Trước khi được đưa vào cơ thể người bệnh, tế bào thường phải trải qua một chuỗi công đoạn kỹ thuật như: thu nhận, tách chiết, xử lý, có thể nuôi cấy tăng sinh, kiểm định chất lượng, bảo quản và vận chuyển[3]. Trong nhiều trường hợp, quy trình này được thực hiện theo tiêu chuẩn kỹ thuật xác định, có hồ sơ kiểm soát đầu vào - đầu ra và có sự đánh giá về độ an toàn, hiệu lực.
Khi lớp chế phẩm này tồn tại dưới dạng một lô sản xuất có tiêu chuẩn chất lượng riêng, có khả năng lặp lại quy trình và có kiểm soát theo chuỗi cung ứng, thì về bản chất, nó không còn đơn thuần là một thao tác kỹ thuật phụ trợ cho dịch vụ y tế[4]. Thay vào đó, nó mang đầy đủ dấu hiệu của một sản phẩm trị liệu có vòng đời riêng biệt.
Nếu toàn bộ tế bào gốc chỉ được điều chỉnh như một dịch vụ kỹ thuật y tế, hệ thống pháp luật sẽ thiếu các công cụ quản lý đặc thù vốn áp dụng cho sản phẩm sinh học, bao gồm: kiểm soát chất lượng theo lô sản xuất, truy xuất nguồn gốc, tiêu chuẩn sản xuất, giám sát sau lưu hành và cơ chế thu hồi khi phát sinh rủi ro.
Trong khi đó, các rủi ro đặc thù của tế bào gốc như nguy cơ nhiễm chéo, biến đổi ác tính, đáp ứng miễn dịch bất thường hoặc sai lệch chất lượng giữa các lô thường phát sinh từ chính lớp chế phẩm chứ không chỉ từ thao tác lâm sàng[5]. Do đó, việc thiếu một cơ chế phân loại pháp lý phù hợp có thể dẫn đến khoảng trống trong quản lý rủi ro theo vòng đời sản phẩm.
Chính tính chất kép vừa là hành vi y khoa, vừa mang bản chất của sản phẩm sinh học khiến tế bào gốc trở thành một trường hợp đặc biệt mà cách phân loại pháp lý truyền thống (dịch vụ y tế hoặc thuốc/sinh phẩm) khó bao quát đầy đủ.
1.2. Cơ chế pháp lý trong quản lý tế bào gốc tại Việt Nam
Việc phân tích pháp luật Việt Nam về tế bào gốc không chỉ nhằm liệt kê các quy định hiện hành, mà cần làm rõ logic phân loại pháp lý đang vận hành phía sau các quy định đó. Mỗi tuyến quy phạm không đơn thuần điều chỉnh một khía cạnh riêng biệt, mà phản ánh một cách định vị khác nhau đối với bản chất của tế bào gốc - là hành vi chuyên môn, là sản phẩm trị liệu hay là đối tượng quản lý rủi ro sinh học. Do đó, phần phân tích dưới đây được triển khai theo hướng làm rõ (i) logic phân loại của từng tuyến quy phạm và (ii) những giới hạn mang tính cấu trúc của các logic này khi đặt trong mối quan hệ tổng thể.
Hệ thống pháp luật hiện hành cho thấy hoạt động nghiên cứu, sản xuất và ứng dụng tế bào gốc tại Việt Nam hiện đang chịu sự điều chỉnh theo ba hướng tiếp cận pháp lý chủ yếu: (i) Tiếp cận như kỹ thuật mới, phương pháp mới trong Luật khám bệnh, chữa bệnh; (ii) Tiếp cận theo mô hình quản lý thuốc và sinh phẩm trong Luật Dược; (iii) Tiếp cận theo mô hình quản lý sản phẩm sinh học dựa trên nguy cơ và kiểm soát chất lượng, thể hiện qua các văn bản hướng dẫn chuyên ngành.
(i) Tiếp cận tế bào gốc như kỹ thuật mới, phương pháp mới trong Luật khám bệnh, chữa bệnh
Luật Khám bệnh, chữa bệnh số 15/2023/QH15 lần đầu tiên thiết lập ở cấp luật một khuôn khổ tương đối đầy đủ đối với việc áp dụng “kỹ thuật mới, phương pháp mới” trong hoạt động khám bệnh, chữa bệnh. Theo Điều 92, “kỹ thuật mới, phương pháp mới là kỹ thuật, phương pháp lần đầu tiên áp dụng tại Việt Nam”. Tiêu chí xác định tính “mới” vì vậy được đặt trên cơ sở thực tiễn áp dụng trong nước, chứ không dựa trên bản chất khoa học, mức độ can thiệp sinh học hay mức độ rủi ro của kỹ thuật. Một kỹ thuật đã được chuẩn hóa và triển khai rộng rãi ở nước ngoài vẫn được coi là “mới” nếu chưa từng áp dụng tại Việt Nam.
Điều 93 của Luật thiết kế một quy trình kiểm soát nhiều tầng nấc đối với kỹ thuật mới: cơ sở khám bệnh, chữa bệnh phải lập đề án; cơ quan có thẩm quyền thẩm định; triển khai thí điểm; nghiệm thu; và chỉ sau đó mới được phép áp dụng chính thức. Cấu trúc này thể hiện nguyên tắc “kiểm soát trước - đánh giá giữa - phê duyệt sau” đối với đổi mới chuyên môn. Đồng thời, các quy định về thử nghiệm lâm sàng tại Chương VIII yêu cầu một số kỹ thuật mới phải được Hội đồng đạo đức thẩm định và cơ quan có thẩm quyền phê duyệt trước khi triển khai rộng rãi, qua đó bổ sung thêm một lớp kiểm soát khoa học và đạo đức y sinh.
Phân tích cấu trúc quy phạm cho thấy cơ chế này được xây dựng trên nền tảng pháp luật điều chỉnh dịch vụ khám bệnh, chữa bệnh. Trọng tâm quản lý nằm ở điều kiện hoạt động của cơ sở y tế, năng lực chuyên môn của người hành nghề và quy trình thực hiện kỹ thuật. Nói cách khác, đối tượng điều chỉnh chính là hành vi chuyên môn và quy trình can thiệp lâm sàng, chứ không phải bản thân vật liệu hay chế phẩm được sử dụng trong kỹ thuật đó. Cách tiếp cận này phù hợp với các đổi mới thuần túy mang tính phương thức can thiệp, nơi yếu tố quyết định an toàn là năng lực thực hiện và quy trình chuyên môn.
Khi đặt trong bối cảnh tế bào gốc, cơ chế “kỹ thuật mới, phương pháp mới” có thể được áp dụng trong giai đoạn triển khai ban đầu tại một cơ sở cụ thể, đặc biệt khi việc thu nhận, xử lý và sử dụng tế bào diễn ra trực tiếp trong phạm vi nội viện và gắn với từng ca điều trị riêng biệt. Trong trường hợp này, trọng tâm quản lý vẫn nằm ở đề án chuyên môn, quy trình xử lý tế bào và thử nghiệm lâm sàng trước khi áp dụng rộng rãi.
Tuy nhiên, giới hạn của cơ chế này bộc lộ khi hoạt động xử lý tế bào được chuẩn hóa thành quy trình lặp lại, có hồ sơ kiểm soát chất lượng và khả năng cung ứng cho nhiều bệnh nhân hoặc nhiều cơ sở khác nhau. Khi đó, đối tượng trung tâm không còn đơn thuần là một thao tác chuyên môn, mà là một chế phẩm sinh học có vòng đời tương đối độc lập, bao gồm sản xuất, kiểm soát chất lượng, bảo quản, phân phối và theo dõi sau sử dụng. Luật Khám bệnh, chữa bệnh vốn được thiết kế để điều chỉnh hoạt động dịch vụ y tế, không bao quát đầy đủ chuỗi hoạt động mang tính sản xuất - lưu thông - hậu kiểm của một sản phẩm sinh học.
Vì vậy, có thể nhận định rằng Luật Khám bệnh, chữa bệnh 2023 đã tạo ra một “đường pháp lý” rõ ràng cho đổi mới kỹ thuật lâm sàng, nhưng chưa giải quyết triệt để vấn đề phân loại khi chế phẩm tế bào gốc mang đặc điểm của một sản phẩm sinh học độc lập. Chính tại điểm giao thoa này xuất hiện câu hỏi trung tâm về việc tế bào gốc nên được nhìn nhận như một kỹ thuật y tế hay như một sản phẩm sinh học trong cấu trúc pháp luật Việt Nam hiện hành.
Như vậy, có thể thấy Luật Khám bệnh, chữa bệnh thiết lập một logic phân loại dựa trên hành vi chuyên môn, trong đó tế bào gốc được nhìn nhận chủ yếu như một kỹ thuật can thiệp lâm sàng. Logic này phù hợp với các đổi mới mang tính phương thức điều trị, nhưng trở nên hạn chế khi đối tượng trung tâm không còn là hành vi mà là chế phẩm sinh học có vòng đời độc lập.
(ii) Luật Dược số 105/2016/QH13 ban hành ngày 06/4/2016 và Luật sửa đổi bổ sung số 44/2024/QH15 ban hành ngày 21/11/2024
Nếu Luật Khám bệnh, chữa bệnh tiếp cận tế bào gốc từ góc độ kỹ thuật chuyên môn trong hoạt động lâm sàng, thì Luật Dược lại đặt vấn đề trong một cấu trúc pháp lý khác: quản lý thuốc với tư cách là sản phẩm lưu hành có ảnh hưởng trực tiếp đến sức khỏe cộng đồng. Luật Dược điều chỉnh toàn bộ vòng đời pháp lý của thuốc, từ nghiên cứu, sản xuất, đăng ký lưu hành, nhập khẩu, phân phối đến theo dõi an toàn sau lưu hành. Do đó, khi chế phẩm tế bào gốc được chuẩn hóa và có khả năng thương mại hóa, câu hỏi liệu chúng có thuộc phạm vi điều chỉnh của Luật Dược hay không trở thành vấn đề phân loại trung tâm.
Theo Điều 2 Luật Dược, “thuốc” là chế phẩm chứa dược chất hoặc dược liệu dùng cho người nhằm mục đích phòng bệnh, chẩn đoán bệnh, chữa bệnh hoặc điều chỉnh chức năng sinh lý cơ thể. Định nghĩa này cho thấy thuốc phải là một chế phẩm đã được chuẩn hóa, có thành phần xác định và được sử dụng cho mục đích điều trị. Đối với “sinh phẩm” (thuốc sinh học), Luật xác định đây là thuốc được sản xuất bằng công nghệ hoặc quá trình sinh học từ chất hoặc hỗn hợp các chất cao phân tử có nguồn gốc sinh học, bao gồm vi sinh vật và dẫn xuất từ máu, huyết tương người. Cách định nghĩa này phản ánh mô hình quản lý sản phẩm sinh học theo logic công nghiệp: sản phẩm có cấu trúc xác định, được sản xuất theo quy trình có kiểm soát, phải đăng ký lưu hành và tuân thủ thực hành tốt sản xuất (GMP), đồng thời chịu cơ chế giám sát an toàn sau lưu hành.
Tuy nhiên, Luật Dược không đề cập trực tiếp đến tế bào gốc với tư cách là một thực thể điều trị. Trong khi sinh phẩm được mô tả như sản phẩm từ các “chất cao phân tử”[6], tế bào gốc lại là đơn vị sống hoàn chỉnh, có khả năng tăng sinh, biệt hóa và tương tác sinh học động với cơ thể người nhận[7]. Về mặt khái niệm, tế bào không chỉ là một cấu trúc phân tử mà là một hệ thống sinh học phức hợp. Vì vậy, việc xếp tế bào gốc vào nhóm “sinh phẩm” không phải là hệ quả trực tiếp từ ngôn ngữ của luật, mà đòi hỏi sự diễn giải rộng dựa trên bản chất công nghệ và mục đích điều trị. Khoảng trống định danh này cho thấy pháp luật hiện hành chưa thiết kế một nhóm pháp lý riêng cho tế bào gốc, như cách tiếp cận đã được ghi nhận trong nhiều hệ thống pháp luật tiên tiến.
Mặc dù vậy, nếu tế bào gốc được chuẩn hóa quy trình, sản xuất lặp lại theo lô, có tiêu chuẩn kiểm soát chất lượng xác định và được cung ứng cho nhiều bệnh nhân hoặc nhiều cơ sở, thì hoạt động đó mang đầy đủ đặc điểm của sản xuất và lưu hành một sản phẩm thuốc. Trong trường hợp này, các cơ chế đặc trưng của Luật Dược- bao gồm điều kiện cơ sở sản xuất, tuân thủ GMP, đăng ký lưu hành, kiểm nghiệm và theo dõi an toàn sau lưu hành - trở nên có ý nghĩa trực tiếp. Đối tượng điều chỉnh không còn là một kỹ thuật lâm sàng đơn lẻ, mà là một chế phẩm sinh học có vòng đời pháp lý độc lập và chuỗi trách nhiệm từ sản xuất đến sử dụng.
Vì vậy, xét trên phương diện cấu trúc pháp lý, Luật Dược trở thành tuyến quy phạm phù hợp hơn khi tế bào gốc dịch chuyển từ trạng thái “kỹ thuật nội viện” sang trạng thái “sản phẩm được chuẩn hóa và có khả năng lưu hành”. Tuy nhiên, do chưa có quy định ở cấp luật đối với sản phẩm tế bào gốc, việc áp dụng Luật Dược trong thực tiễn vẫn phụ thuộc vào cách diễn giải và tổ chức triển khai cụ thể. Chính điểm chưa hoàn toàn tương thích giữa ngôn ngữ pháp lý và thực tiễn công nghệ này đã làm nổi bật nhu cầu tiếp tục hoàn thiện khung phân loại pháp lý đối với tế bào gốc tại Việt Nam.
Khác với Luật Khám bệnh, chữa bệnh, Luật Dược vận hành trên logic phân loại dựa trên sản phẩm, trong đó đối tượng điều chỉnh là các chế phẩm có cấu trúc xác định, được sản xuất và lưu hành theo chuỗi. Tuy nhiên, do chưa thiết kế một nhóm pháp lý riêng cho sản phẩm tế bào gốc, logic này chưa bao quát đầy đủ đặc tính của một thực thể sinh học sống, dẫn đến khoảng trống trong định danh pháp lý.
(iii) Tiếp cận theo mô hình quản lý nguy cơ và kiểm soát chất lượng: Quyết định số 4259/QĐ-BYT ngày 12/10/2020 của Bộ Y tế ban hành Hướng dẫn nghiên cứu ứng dụng tế bào và các sản phẩm từ tế bào tại Việt Nam
Bên cạnh hai đạo luật ở cấp luật là Luật Khám bệnh, chữa bệnh và Luật Dược, Bộ Y tế đã ban hành Quyết định số 4259/QĐ-BYT ngày 12/10/2020 kèm theo Hướng dẫn nghiên cứu ứng dụng tế bào và sản phẩm từ tế bào tại Việt Nam. Mặc dù đây không phải là văn bản quy phạm pháp luật theo nghĩa chặt của Luật Ban hành văn bản quy phạm pháp luật, nhưng có ý nghĩa quan trọng trong thực tiễn quản lý chuyên ngành, đặc biệt trong bối cảnh công nghệ tế bào gốc phát triển nhanh hơn tốc độ hoàn thiện của pháp luật ở cấp luật.
Nếu Luật Khám bệnh, chữa bệnh tiếp cận tế bào gốc từ góc độ kỹ thuật lâm sàng, còn Luật Dược tiếp cận từ góc độ sản phẩm thuốc lưu hành, thì Hướng dẫn nghiên cứu đặt trọng tâm vào việc đánh giá mức độ can thiệp lên tế bào và các nguy cơ sinh học liên quan, từ đó xác định yêu cầu về kiểm soát chất lượng và thẩm định nghiên cứu. Theo đó, mức độ yêu cầu về thử nghiệm, kiểm soát và giám sát sẽ tương ứng với mức độ can thiệp và rủi ro tiềm ẩn. Cách tiếp cận này phản ánh rõ tư duy quản lý dựa trên rủi ro, vốn là xu hướng phổ biến trong quản lý trị liệu tế bào ở nhiều quốc gia.
Một điểm đáng chú ý khác là yêu cầu tuân thủ các nguyên tắc thực hành tốt sản xuất thuốc như trong quản lý thuốc theo Luật Dược, đối với hoạt động xử lý, chế tạo và sản xuất chế phẩm tế bào phục vụ nghiên cứu và ứng dụng điều trị. Việc viện dẫn GMP tại khoản 3.2 Điều 3 của Hướng dẫn cho thấy cơ quan quản lý đã nhận diện yếu tố “sản xuất chế phẩm” trong liệu pháp tế bào, thay vì chỉ coi đây là một thao tác kỹ thuật nội viện. Điều này hàm ý rằng trong nhiều trường hợp, hoạt động liên quan đến tế bào gốc không dừng lại ở khâu can thiệp lâm sàng, mà bao gồm cả một chuỗi xử lý và kiểm soát chất lượng trước khi đưa vào cơ thể người bệnh.
Bên cạnh kiểm soát tiền kiểm, Hướng dẫn cũng đề cập đến yêu cầu xây dựng kế hoạch quản lý nguy cơ và theo dõi an toàn trong quá trình nghiên cứu, ứng dụng, bao gồm các rủi ro như nhiễm trùng, biến đổi miễn dịch, nguy cơ ác tính và các hệ quả dài hạn khác. Như vậy, phạm vi kiểm soát được mở rộng vượt ra khỏi thời điểm can thiệp lâm sàng, hướng tới giám sát an toàn lâu dài - đặc biệt quan trọng đối với sản phẩm có tính chất sinh học động như tế bào gốc.
Tuy nhiên, Hướng dẫn nghiên cứu ứng dụng tế bào và các sản phẩm từ tế bào tại Việt Nam là văn bản dưới luật, nên không tạo ra một định danh pháp lý độc lập cho “sản phẩm trị liệu tế bào”, cũng không thiết lập cơ chế đăng ký lưu hành thương mại tương đương với thuốc theo Luật Dược. Văn bản này vì thế đóng vai trò như một “cầu nối chính sách”, phản ánh sự chuyển dịch từ tư duy quản lý kỹ thuật thuần túy sang quản lý rủi ro sản phẩm, nhưng chưa đủ để thay thế một khung phân loại ổn định ở cấp luật.
Có thể thấy, Hướng dẫn của Bộ Y tế phản ánh một logic phân loại thứ ba - logic quản lý dựa trên rủi ro, trong đó tiêu chí trung tâm là mức độ can thiệp sinh học và nguy cơ phát sinh. Tuy nhiên, do không được thể chế hóa ở cấp luật, logic này chưa đủ khả năng đóng vai trò là nguyên tắc phân loại thống nhất cho toàn hệ thống.
1.3. Những vấn đề đặt ra từ sự tồn tại của các cơ chế pháp lý tại Việt Nam
Từ việc phân tích Luật Khám bệnh, chữa bệnh, Luật Dược và Hướng dẫn nghiên cứu ứng dụng tế bào và các sản phẩm từ tế bào tại Việt Nam, có thể nhận diện rằng pháp luật Việt Nam hiện nay đang điều chỉnh tế bào gốc theo ba tuyến quy phạm cùng tồn tại. Ba tuyến này phản ánh ba cách tiếp cận khác nhau: tiếp cận như một kỹ thuật lâm sàng trong hoạt động khám chữa bệnh; tiếp cận như một sản phẩm thuốc hoặc sinh phẩm có đăng ký lưu hành; và tiếp cận theo mô hình quản lý nguy cơ dựa trên kiểm soát chất lượng. Sự song song này cho thấy hệ thống pháp luật không hoàn toàn thiếu cơ chế điều chỉnh, mà đã hình thành một cấu trúc đa tầng nhằm bao quát các khía cạnh khác nhau của công nghệ tế bào gốc.
Tuy nhiên, vấn đề không nằm ở sự hiện diện của các quy định, mà ở mức độ tích hợp giữa chúng: Luật Khám bệnh, chữa bệnh tập trung vào hành vi chuyên môn và quy trình áp dụng kỹ thuật mới; Luật Dược điều chỉnh vòng đời của sản phẩm thuốc với yêu cầu đăng ký lưu hành, tuân thủ GMP và giám sát hậu kiểm; trong khi Hướng dẫn nghiên cứu ứng dụng tế bào và các sản phẩm từ tế bào tại Việt Nam định hướng quản lý chế phẩm tế bào dựa trên phân loại nguy cơ và yêu cầu kiểm soát chất lượng trước khi ứng dụng. Tuy nhiên, giữa các tuyến này chưa có một cơ chế phân loại thống nhất ở cấp luật để xác định rõ khi nào một hoạt động thuộc phạm vi của kỹ thuật lâm sàng và khi nào đã chuyển sang phạm vi của sản phẩm lưu hành.
Sự thiếu vắng tiêu chí chuyển tiếp rõ ràng giữa “kỹ thuật” và “sản phẩm” tạo ra tình trạng phân mảnh trong điều chỉnh pháp lý. Trong thực tiễn, cùng một chế phẩm tế bào có thể được tiếp cận theo các khuôn khổ khác nhau tùy thuộc vào cách tổ chức thực hiện - nội viện hay liên cơ sở, cá thể hóa hay sản xuất lặp lại - thay vì dựa trên bản chất công nghệ và mức độ rủi ro sinh học của chính chế phẩm đó. Điều này làm suy giảm tính nhất quán nội tại của hệ thống pháp luật và đặt ra vấn đề về tính dự báo trong áp dụng.
Ở góc độ khoa học pháp lý, có thể nhận định rằng tranh luận về việc tế bào gốc là “kỹ thuật”, “thuốc” hay “sinh phẩm” thực chất phản ánh một vấn đề sâu hơn: pháp luật hiện hành chưa xây dựng được một mô hình phân loại dựa trên cấu trúc công nghệ và mức độ công nghiệp hóa của hoạt động liên quan đến tế bào gốc. Trong khi công nghệ tế bào gốc có thể tồn tại đồng thời ở hai trạng thái - vừa là một phương thức can thiệp lâm sàng, vừa là một chế phẩm sinh học có khả năng sản xuất lặp lại - thì hệ thống pháp luật lại phân chia theo ranh giới giữa dịch vụ y tế và sản phẩm thuốc mà chưa thiết lập cầu nối rõ ràng giữa hai trạng thái này.
Về quản lý an toàn sinh học, việc một chế phẩm có thể được xử lý như kỹ thuật chuyên môn thay vì sản phẩm lưu hành có thể dẫn đến khoảng trống trong cơ chế hậu kiểm và giám sát dài hạn. Về phát triển ngành, sự thiếu ổn định trong phân loại pháp lý ảnh hưởng đến khả năng dự đoán rủi ro pháp lý của các chủ thể nghiên cứu và đầu tư, trong bối cảnh công nghệ tế bào gốc đòi hỏi nguồn lực lớn và chiến lược dài hạn.
Từ những phân tích trên, có thể thấy vấn đề cốt lõi của pháp luật Việt Nam không nằm ở sự thiếu vắng quy định, mà ở việc tồn tại đồng thời nhiều logic phân loại khác nhau, bao gồm logic hành vi chuyên môn, logic sản phẩm và logic quản lý rủi ro. Mặc dù mỗi cách tiếp cận đều có cơ sở hợp lý trong phạm vi riêng, việc thiếu một tiêu chí thống nhất để xác định ranh giới giữa chúng dẫn đến tình trạng cùng một đối tượng có thể bị điều chỉnh bởi các chế độ pháp lý khác nhau tùy theo bối cảnh áp dụng, qua đó bộc lộ một bất cập mang tính cấu trúc của hệ thống pháp luật[8]. Trong bối cảnh đó, yêu cầu đặt ra không phải là tiếp tục mở rộng riêng lẻ từng khuôn khổ hiện hành, mà là xây dựng một mô hình phân loại tích hợp ở cấp luật, dựa trên các tiêu chí phản ánh bản chất của công nghệ, như mức độ can thiệp vào tế bào, mức độ chuẩn hóa của quy trình, khả năng đưa chế phẩm vào lưu thông và mức độ rủi ro sinh học. Chỉ khi các tiêu chí này được xác lập một cách nhất quán, hệ thống pháp luật mới có thể vừa bảo đảm yêu cầu an toàn, vừa tạo lập một môi trường pháp lý ổn định cho sự phát triển của y học tái sinh tại Việt Nam.
Về phương diện quản lý nhà nước, sự thiếu nhất quán về phân loại nêu trên tạo ra ít nhất ba khoảng trống có tính hệ thống. Thứ nhất, khoảng trống trong kiểm soát chất lượng tiền kiểm: khi chế phẩm tế bào được xử lý như một "kỹ thuật nội viện", không có yêu cầu pháp lý bắt buộc về kiểm nghiệm chất lượng theo lô hay tuân thủ GMP, dẫn đến nguy cơ không đồng đều về chất lượng và độ an toàn giữa các cơ sở khác nhau. Thứ hai, khoảng trống trong giám sát hậu kiểm và truy xuất nguồn gốc: không có cơ chế báo cáo biến cố bất lợi thống nhất cho trị liệu tế bào, làm suy giảm khả năng phát hiện và xử lý rủi ro an toàn sinh học kịp thời. Thứ ba, khoảng trống về cấp phép thương mại hóa: thiếu một cơ chế tiền kiểm rõ ràng đối với sản phẩm tế bào hướng tới thị trường khiến hoạt động đầu tư và đăng ký sản phẩm không có lộ trình pháp lý ổn định, trong khi đây chính là điều kiện tiên quyết để xây dựng ngành công nghiệp y học tái sinh tại Việt Nam.
II. Kinh nghiệm quốc tế và bài học cho quản lý nhà nước về tế bào gốc tại Việt Nam
2.1. Liên minh Châu Âu: Định danh riêng một nhóm thuốc riêng thay vì đưa vào khuôn khổ thuốc cổ điển
Kinh nghiệm của Liên minh châu Âu cho thấy, đối với các trị liệu dựa trên tế bào và mô, vấn đề phân loại không được giải quyết theo cách phân loại “hoặc là thuốc, hoặc là kỹ thuật”. Thay vào đó, EU thiết lập một nhóm pháp lý riêng mang tên “sản phẩm thuốc điều trị tiên tiến”[9] theo Regulation (EC) No 1394/2007 về các thuốc trị liệu tiên tiến[10], qua đó đặt các sản phẩm này vào một cấu trúc quản lý đặc thù trong hệ thống pháp luật dược phẩm của Liên minh.
Cách tiếp cận này cho thấy EU không phủ nhận bản chất “thuốc” của các sản phẩm tế bào gốc, nhưng cũng không đồng nhất chúng với thuốc hóa dược truyền thống. Thay vì buộc phải lựa chọn giữa hai mô hình, EU tạo ra một phân nhóm pháp lý độc lập, được điều chỉnh bởi các tiêu chí và cơ chế riêng, phản ánh đặc tính sinh học và rủi ro đặc thù của các liệu pháp tiên tiến[11].
Điều 2 của Quy định số 1394/2007 xác định sản phẩm thuốc điều trị tiên tiến bao gồm ba nhóm chính:
(i) thuốc điều trị bằng liệu pháp gen;
(ii) thuốc điều trị bằng tế bào soma;
(iii) sản phẩm kỹ thuật mô.
Việc định danh này có ý nghĩa pháp lý quan trọng. Một mặt, nó khẳng định các sản phẩm dựa trên tế bào và mô là sản phẩm thuốc điều trị, do đó phải đáp ứng các yêu cầu về chất lượng, an toàn và hiệu quả. Mặt khác, nó thừa nhận tính đặc thù sinh học và rủi ro riêng của các liệu pháp này, từ đó thiết lập một cơ chế quản lý chuyên biệt thay vì áp dụng máy móc hệ chuẩn của thuốc hóa dược truyền thống.
Ngưỡng công nghiệp hóa: Một điểm cốt lõi của Quy định 1394/2007 là việc xác định phạm vi điều chỉnh dựa trên tính chất công nghiệp của hoạt động sản xuất và lưu thông, thay vì chỉ dựa vào địa điểm thực hiện (ví dụ: trong bệnh viện hay trong cơ sở nghiên cứu).
Theo cách tiếp cận này, khi một chế phẩm tế bào gốc được:
- Chuẩn hóa theo quy trình sản xuất xác định;
- Sản xuất theo lô hoặc theo hệ thống kiểm soát chất lượng;
- Có hồ sơ chất lượng và chuỗi cung ứng độc lập với từng ca điều trị cá biệt; thì rủi ro pháp lý không còn nằm chủ yếu ở thao tác chuyên môn của thầy thuốc, mà chuyển dịch sang toàn bộ vòng đời của sản phẩm: từ sản xuất, kiểm định, phân phối đến theo dõi an toàn sau khi đưa vào sử dụng.
Vì vậy, cơ chế quản lý phù hợp là cơ chế quản lý thuốc, bao gồm đăng ký lưu hành, thẩm định hồ sơ về chất lượng - an toàn - hiệu quả và giám sát sau lưu hành. Nói cách khác, EU không đặt câu hỏi liệu tế bào gốc là “thuốc hay kỹ thuật”, mà phân loại dựa trên bản chất sản xuất và lưu thông của tế bào gốc.
Cơ chế cấp phép tập trung và trách nhiệm vòng đời sản phẩm: Một trụ cột của Regulation (EC) No 1394/2007 là yêu cầu các sản phẩm thuốc điều trị tiên tiến phải được cấp giấy phép lưu hành theo cơ chế tập trung của EU trước khi được đưa ra thị trường. Cơ chế này đặt các sản phẩm trị liệu tiên tiến vào cùng cấu trúc trách nhiệm pháp lý với các thuốc khác trong EU[12].
Theo đó, hồ sơ xin cấp phép phải chứng minh chất lượng, an toàn và hiệu quả của sản phẩm, và chủ thể đưa sản phẩm ra thị trường chịu trách nhiệm đối với sản phẩm trong suốt vòng đời lưu hành, bao gồm các nghĩa vụ về dược cảnh giác và giám sát an toàn sau khi lưu hành.
Sự khác biệt với kỹ thuật điều trị thuần túy là rõ ràng. Trong khi kỹ thuật y tế thường được chấp thuận thông qua cơ chế phê duyệt chuyên môn và điều kiện hành nghề, việc đưa một sản phẩm ra thị trường kéo theo hệ thống nghĩa vụ pháp lý về đăng ký, giám sát và trách nhiệm sản phẩm - những đặc trưng của mô hình quản lý thuốc.
Cơ chế miễn trừ bệnh viện: Bên cạnh cơ chế quản lý theo mô hình thuốc, Quy định 1394/2007 cũng thiết lập một ngoại lệ có điều kiện, thường được gọi là “hospital exemption”[13]. Theo cơ chế này, một số sản phẩm thuốc điều trị tiên tiến có thể được sử dụng trong phạm vi bệnh viện, theo chỉ định cá thể hóa và dưới trách nhiệm chuyên môn của bác sĩ, mà không cần xin giấy phép lưu hành theo cơ chế tập trung của EU. Theo quy định này, sản phẩm thuốc điều trị tiên tiến có thể được sử dụng mà không cần giấy phép lưu hành theo cơ chế tập trung của EU, nếu đáp ứng đồng thời một số điều kiện nhất định: sản phẩm được chuẩn bị trên cơ sở không thường xuyên; được sản xuất theo tiêu chuẩn chất lượng xác định; được sử dụng trong cùng một quốc gia thành viên; và chỉ được áp dụng tại bệnh viện, dưới trách nhiệm chuyên môn của bác sĩ, nhằm thực hiện đơn thuốc cá thể cho một bệnh nhân cụ thể (Directive 2001/83/EC, art 3(7); Regulation (EC) No 1394/2007, art 28(2)).
Tuy nhiên, ngoại lệ này không đồng nghĩa với việc loại trừ hoàn toàn khỏi hệ thống quản lý. Các sản phẩm thuộc diện miễn trừ vẫn phải tuân thủ các yêu cầu về chất lượng, an toàn và kiểm soát của pháp luật quốc gia[14]. Cách tiếp cận này phản ánh sự cân bằng giữa nhu cầu linh hoạt trong điều trị lâm sàng và yêu cầu kiểm soát rủi ro đối với các chế phẩm sinh học phức tạp[15].
Tổng thể, mô hình của Liên minh châu Âu thể hiện một cách tiếp cận phân loại dựa trên bản chất sản phẩm và mức độ công nghiệp hóa, kết hợp giữa cơ chế cấp phép thị trường và các ngoại lệ có điều kiện. Cách tiếp cận này cho phép hệ thống pháp luật xử lý đồng thời hai chiều cạnh của hoạt động liên quan đến tế bào gốc: can thiệp lâm sàng trong y học và sản xuất chế phẩm sinh học để sử dụng điều trị.
2.2. Nhật Bản: Mô hình hai đạo luật - Tách bạch thực hành và thương mại hoá
Khác với cách tiếp cận của Liên minh châu Âu, Nhật Bản lựa chọn mô hình hai đạo luật song song để điều chỉnh lĩnh vực y học tái tạo và sản phẩm tế bào, qua đó tách bạch giữa quản lý an toàn trong thực hành lâm sàng và quản lý sản phẩm hướng tới thương mại hóa. Cấu trúc này được thiết lập thông qua hai đạo luật song song: Đạo luật về an toàn trong y hoc tái tạo năm 2013 và Đạo luật về Dược phẩm và thiết bị y tế năm 2014[16].
Cách tiếp cận này phản ánh nhận thức của nhà lập pháp Nhật Bản rằng các công nghệ tế bào gốc có thể tồn tại dưới hai hình thức pháp lý khác nhau: một mặt là can thiệp điều trị cá thể hóa trong bệnh viện, mặt khác là sản phẩm sinh học được sản xuất và lưu hành trên thị trường. Do đó, việc áp dụng một cơ chế quản lý duy nhất sẽ khó phản ánh đầy đủ đặc thù rủi ro và mục đích sử dụng của các công nghệ này[17].
Thứ nhất, Luật về an toàn trong y học tái tạo được ban hành năm 2013 nhằm thiết lập khuôn khổ kiểm soát an toàn đối với việc cung cấp các kỹ thuật y học tái tạo trong môi trường lâm sàng và nghiên cứu, kể cả khi chưa có sản phẩm thương mại hóa (Act on the Safety of Regenerative Medicine, 2013).
Một đặc điểm quan trọng của luật này là cơ chế phân loại liệu pháp theo mức độ rủi ro, được quy định tại Điều 2 và Điều 4, theo đó các kỹ thuật y học tái tạo được chia thành ba nhóm:
· Nhóm nguy cơ cao: Thường bao gồm các can thiệp sử dụng tế bào biến đổi hoặc có nguy cơ sinh học đáng kể.
· Nhóm nguy cơ trung bình.
· Nhóm nguy cơ thấp: Thường liên quan đến các thao tác tế bào ít biến đổi.
Tùy theo nhóm rủi ro, kế hoạch điều trị phải được thẩm định bởi ủy ban đánh giá chuyên môn độc lập trước khi được triển khai, theo quy định tại Điều 26 và Điều 27 của của đạo luật. Sau khi được thẩm định, kế hoạch điều trị phải được thông báo và đăng ký với Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản. Cơ chế này đặt trọng tâm vào bảo vệ bệnh nhân trong bối cảnh điều trị nội viện và các liệu pháp cá thể hóa, qua đó kiểm soát rủi ro ở cấp độ thực hành y khoa hơn là ở cấp độ sản phẩm lưu hành trên thị trường.
Thứ hai, khi sản phẩm tế bào hoặc mô được phát triển với mục đích thương mại hóa, Nhật Bản đưa chúng vào phạm vi điều chỉnh của Luật Dược phẩm và Thiết bị y tế sửa đổi năm 2014. Luật này lần đầu tiên thiết lập một nhóm sản phẩm pháp lý riêng mang tên “sản phẩm y học tái tạo”[18], bao gồm các sản phẩm dựa trên tế bào và mô dùng cho mục đích điều trị. Các sản phẩm này phải trải qua quy trình cấp phép lưu hành tương tự thuốc và thiết bị y tế, bao gồm đánh giá chất lượng, an toàn và hiệu quả bởi Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản, trước khi được Bộ Y tế phê duyệt.
Một điểm đặc biệt của hệ thống pháp luật Nhật Bản là cơ chế chấp thuận có điều kiện và có thời hạn, được thiết lập tại Điều 23-26-2. Theo cơ chế này, một sản phẩm y học tái tạo có thể được cấp phép lưu hành có điều kiện dựa trên dữ liệu lâm sàng ban đầu chứng minh tính an toàn và dấu hiệu hiệu quả, với điều kiện nhà sản xuất phải tiếp tục thu thập dữ liệu lâm sàng và thực hiện giám sát hậu kiểm trong một thời hạn nhất định. Sau giai đoạn này, sản phẩm sẽ được đánh giá lại để quyết định việc cấp phép chính thức.
Mô hình hai đạo luật này cho phép Nhật Bản cân bằng giữa hai mục tiêu chính sách: một mặt, bảo đảm an toàn cho bệnh nhân trong thực hành y học tái tạo nội viện; mặt khác, thúc đẩy đổi mới và rút ngắn thời gian đưa sản phẩm tế bào ra thị trường thông qua cơ chế chấp thuận linh hoạt nhưng gắn với nghĩa vụ hậu kiểm nghiêm ngặt. Về phương diện lý luận, đây là một mô hình phân tách giữa “hoạt động điều trị” và “sản phẩm thương mại”, qua đó xử lý đồng thời hai lớp pháp lý cấu thành của tế bào gốc.
2.3. Nhận xét
Nhìn từ kinh nghiệm của Liên minh châu Âu và Nhật Bản có thể thấy rằng, điểm chung quan trọng trong thiết kế khung pháp lý đối với liệu pháp tế bào không nằm ở việc lựa chọn “thuốc hay kỹ thuật”, mà ở việc thừa nhận cấu trúc kép của hoạt động này và xây dựng cơ chế điều chỉnh tương ứng với từng lớp cấu thành.
Thứ nhất, cả hai hệ thống đều không đồng nhất toàn bộ liệu pháp tế bào với kỹ thuật chuyên môn thuần túy trong khám chữa bệnh. Liên minh châu Âu thiết lập một nhóm pháp lý riêng là “sản phẩm thuốc điều trị tiên tiến”, qua đó đưa các sản phẩm dựa trên tế bào và mô vào cơ chế cấp phép lưu hành và giám sát hậu kiểm như thuốc, đồng thời vẫn duy trì cơ chế miễn trừ có điều kiện trong phạm vi bệnh viện. Nhật Bản cũng không để hoạt động y học tái tạo vận hành hoàn toàn theo logic nội viện, mà đặt song song một cơ chế quản lý sản phẩm theo pháp luật dược phẩm khi có yếu tố thương mại hóa. Điều này cho thấy một xu hướng chung: khi liệu pháp tế bào vượt khỏi phạm vi thử nghiệm hoặc thực hành cá thể hóa đơn lẻ, và mang đặc điểm của sản phẩm được chuẩn hóa, tái lập và lưu thông, thì cơ chế quản lý phải dịch chuyển sang mô hình quản lý vòng đời sản phẩm.
Thứ hai, cả hai quốc gia đều sử dụng tiêu chí mang tính bản chất để phân loại, thay vì tiêu chí hình thức. Liên minh châu Âu đặt trọng tâm vào mức độ công nghiệp hóa và mục đích đưa sản phẩm ra thị trường; Nhật Bản phân tách dựa trên việc liệu pháp được cung cấp như một hoạt động y học tái tạo nội viện hay được phát triển thành sản phẩm lưu hành thương mại. Ở cả hai trường hợp, “ngưỡng phân loại” không nằm ở tên gọi của kỹ thuật, mà ở đặc tính sản xuất, mức độ chuẩn hóa và cấu trúc trách nhiệm pháp lý gắn với việc lưu thông sản phẩm.
Thứ ba, các mô hình này đều hướng tới quản lý rủi ro theo vòng đời, thay vì chỉ kiểm soát ở giai đoạn tiền triển khai[19]. Cơ chế cấp phép lưu hành, yêu cầu dữ liệu chất lượng - an toàn - hiệu quả, cùng với hệ thống giám sát sau lưu hành và nghĩa vụ bổ sung dữ liệu, cho thấy tư duy quản lý không dừng lại ở phê duyệt ban đầu, mà kéo dài xuyên suốt quá trình tồn tại của sản phẩm trên thị trường. Đây là điểm khác biệt căn bản so với cơ chế quản lý kỹ thuật chuyên môn trong khám chữa bệnh, vốn tập trung vào năng lực hành nghề và quy trình thực hiện.
Từ góc độ lý luận pháp lý, kinh nghiệm của Liên minh châu Âu và Nhật Bản cho thấy một nguyên tắc có tính phương pháp luận: đối với các công nghệ y sinh có tính lai ghép giữa can thiệp lâm sàng và sản xuất sinh học, khung pháp lý hiệu quả phải thừa nhận và xử lý đồng thời hai chiều cạnh này. Việc thiếu một cơ chế phân loại rõ ràng hoặc việc gộp toàn bộ hoạt động vào một trong hai mô hình truyền thống (thuốc hoặc kỹ thuật) đều có nguy cơ làm suy giảm hiệu quả quản lý rủi ro hoặc cản trở đổi mới.
Như vậy, bài học rút ra không chỉ là việc nên hay không nên tạo một nhóm pháp lý riêng, mà sâu xa hơn là yêu cầu thiết kế một cơ chế phân tầng hợp lý, xác định ngưỡng chuyển tiếp từ “thực hành y khoa” sang “sản phẩm trị liệu”, và gắn mỗi tầng với một hệ nghĩa vụ pháp lý tương ứng. Đây chính là điểm gợi mở quan trọng cho việc hoàn thiện khung pháp lý đối với tế bào gốc tại Việt Nam.
III. Khuyến nghị hoàn thiện khung pháp lý và tăng cường quản lý nhà nước
Từ việc phân tích kinh nghiệm pháp luật quốc tế và thực tiễn điều chỉnh tại một số quốc gia, có thể thấy rằng yêu cầu đặt ra đối với Việt Nam hiện nay không chỉ là bổ sung các quy định rời rạc về tế bào gốc, mà là xây dựng một khung pháp lý thống nhất, có tính phân tầng và thích ứng với đặc tính sinh học đặc thù của đối tượng này. Trên cơ sở đó, định hướng hoàn thiện pháp luật Việt Nam cần tập trung vào các nội dung sau:
Khuyến nghị 1: Xây dựng khung phân loại pháp lý thống nhất dựa trên bản chất chế phẩm, không phải hình thức tổ chức thực hiện
Yêu cầu cốt lõi là chuyển tiêu chí phân loại từ câu hỏi "ai làm và làm ở đâu" sang câu hỏi "điều gì đã xảy ra với tế bào và chế phẩm đó được đưa vào chuỗi cung ứng như thế nào". Cụ thể, khung phân loại cần dựa trên bốn tiêu chí bản chất: (i) nguồn gốc tế bào; (ii) mức độ thao tác sinh học lên tế bào (tối thiểu hay đáng kể như nuôi cấy tăng sinh, biệt hóa định hướng, biến đổi gen); (iii) mục đích sử; và (iv) mức độ chuẩn hóa và công nghiệp hóa (sản xuất theo lô, có kiểm soát chất lượng, có lưu kho và phân phối liên cơ sở hay không).
Trên cơ sở bốn tiêu chí đó, đề xuất mô hình phân loại hai cửa quản lý tương thích với nhau: Cửa thứ nhấtdành cho thực hành nội viện - liệu pháp tế bào thực hiện trong nội viện với thao tác tối thiểu, không phân phối ra ngoài, được quản lý như kỹ thuật y khoa có điều kiện, nhưng bắt buộc phải bảo đảm các tiêu chuẩn an toàn sinh học tối thiểu và truy xuất nguồn gốc. Cửa thứ hai dành cho sản phẩm trị liệu hướng tới thương mại hóa - khi có thao tác đáng kể, sản xuất theo lô hoặc cung ứng liên cơ sở, chế phẩm phải được quản lý như một sản phẩm sinh học tiên tiến, với cơ chế tiền kiểm và hậu kiểm tương tự sinh phẩm. Ngưỡng chuyển tiếp giữa hai cửa này cần được xác lập rõ ràng ở cấp luật, không để tùy nghi diễn giải theo bối cảnh cụ thể.
Khuyến nghị 2: Xây dựng Luật Máu và Tế bào gốc với định danh pháp lý riêng cho sản phẩm trị liệu tế bào
Kinh nghiệm quốc tế cho thấy việc quản lý tế bào gốc qua nhiều đạo luật chung không đủ để xử lý tính chất đặc thù của đối tượng này. Cần ban hành Luật Máu và Tế bào gốc, trong đó xác định tế bào gốc là đối tượng pháp lý đặc thù - không chỉ là "mô" theo Luật Hiến, lấy, ghép mô, cũng không đơn thuần là "sinh phẩm" theo Luật Dược. Luật cần thiết lập nhóm pháp lý riêng cho "sản phẩm trị liệu tế bào", với quy trình định danh, điều kiện sản xuất, đăng ký lưu hành và giám sát hậu kiểm riêng phù hợp với đặc tính sinh học sống và động của loại sản phẩm này. Trong quá trình chờ ban hành luật, cần nâng cấp Quyết định 4259/QĐ-BYT Hướng dẫn nghiên cứu ứng dụng tế bào và các sản phẩm từ tế bào tại Việt Nam lên thành Thông tư hoặc Nghị định để tạo cơ sở pháp lý chắc chắn hơn cho thực tiễn quản lý.
Khuyến nghị 3: Áp dụng mô hình quản lý dựa trên mức độ rủi ro sinh học
Học tập cơ chế phân loại theo mức rủi ro của Nhật Bản, Việt Nam cần thiết lập hệ thống đánh giá nguy cơ phân tầng đối với từng loại can thiệp tế bào gốc: nguy cơ thấp (tế bào tự thân, thao tác tối thiểu), nguy cơ trung bình (tế bào đồng loài, xử lý có kiểm soát), và nguy cơ cao (tế bào biến đổi gen, cấy ghép dị loài hoặc ứng dụng liên cơ sở). Mỗi tầng nguy cơ tương ứng với mức độ kiểm soát khác nhau về điều kiện tiền kiểm, yêu cầu thử nghiệm lâm sàng và giám sát hậu kiểm. Cách tiếp cận này vừa tránh áp đặt gánh nặng pháp lý không cần thiết lên các can thiệp đơn giản, vừa bảo đảm kiểm soát chặt chẽ đối với các can thiệp có nguy cơ cao.
Khuyến nghị 4: Tăng cường năng lực tổ chức bộ máy quản lý nhà nước chuyên trách
Hiện tại, quản lý tế bào gốc đang phân tán giữa nhiều đơn vị của Bộ Y tế (Cục Quản lý Dược, Cục Quản lý Khám chữa bệnh, Vụ Khoa học và Công nghệ). Để có thể thực thi thống nhất khung phân loại mới, cần: (i) thành lập hoặc chỉ định một đầu mối chuyên trách về trị liệu tế bào và sản phẩm sinh học tiên tiến trong cơ cấu của Bộ Y tế; (ii) xây dựng hệ thống đăng ký quốc gia về nghiên cứu, thử nghiệm lâm sàng và lưu hành sản phẩm tế bào gốc, bảo đảm truy xuất nguồn gốc và theo dõi dài hạn; và (iii) xây dựng năng lực thẩm định kỹ thuật đủ để đánh giá hồ sơ tiền kiểm cho sản phẩm tế bào phức tạp, thay vì phụ thuộc hoàn toàn vào đề án tự thẩm định của cơ sở y tế.
Khuyến nghị 5: Bảo đảm công bằng trong tiếp cận và kiểm soát thương mại hóa
Trong quá trình hoàn thiện khung pháp lý, cần đặt nguyên tắc công bằng tiếp cận là một giá trị pháp lý nền tảng, tránh tình trạng thương mại hóa quá mức tạo ra bất bình đẳng trong chăm sóc sức khỏe. Cụ thể: (i) cơ chế cấp phép lưu hành cần có điều khoản về giá thành hợp lý và khả năng tiếp cận của người bệnh; (ii) cần xây dựng quy định rõ ràng về quảng cáo và tiếp thị sản phẩm tế bào gốc[20], tránh tình trạng thổi phồng hiệu quả điều trị chưa được chứng minh đầy đủ[21]; và (iii) hỗ trợ tiếp cận các sản phẩm đã được cấp phép thông qua cơ chế bảo hiểm y tế hoặc quỹ hỗ trợ điều trị đối với bệnh nhân có hoàn cảnh khó khăn.
IV. Kết luận
Trả lời các câu hỏi nghiên cứu đã đặt ra, bài viết khẳng định rằng hạn chế căn bản của pháp luật Việt Nam hiện hành trong lĩnh vực tế bào gốc không nằm ở sự thiếu vắng công cụ điều chỉnh, mà ở việc ba tuyến quy phạm đang song song tồn tại - Luật Khám bệnh, chữa bệnh, Luật Dược và các hướng dẫn chuyên ngành - vận hành trên ba logic phân loại khác nhau mà chưa có cơ chế chuyển tiếp thống nhất ở cấp luật. Đây là bất cập mang tính cấu trúc, không thể khắc phục bằng cách mở rộng riêng lẻ bất kỳ một trong các khung pháp lý hiện có.
Về câu hỏi thứ nhất, bài viết xác định rằng tế bào gốc hiện đang bị "kéo" đồng thời bởi ba định danh pháp lý không hoàn toàn tương thích: vừa là "mô người" trong khuôn khổ luật về hiến, lấy, ghép mô, vừa là "kỹ thuật y khoa mới" trong pháp luật khám bệnh, chữa bệnh, vừa tiệm cận khái niệm "sinh phẩm" trong pháp luật dược - nhưng không hoàn toàn thuộc nhóm nào, vì bản chất sống động và phức hợp của nó vượt ra ngoài ngôn ngữ của từng đạo luật. Sự thiếu rõ ràng này là nguyên nhân trực tiếp khiến cùng một chế phẩm tế bào có thể bị điều chỉnh bởi các chế độ quản lý khác nhau tùy thuộc vào bối cảnh tổ chức thực hiện, thay vì dựa trên bản chất công nghệ và mức độ rủi ro sinh học của chính chế phẩm đó.
Về câu hỏi thứ hai, ba khoảng trống mang tính hệ thống được nhận diện: khoảng trống trong kiểm soát chất lượng tiền kiểm khi chế phẩm tế bào được xử lý như kỹ thuật nội viện; khoảng trống trong giám sát hậu kiểm và truy xuất nguồn gốc do thiếu cơ chế báo cáo biến cố bất lợi thống nhất; và khoảng trống về cấp phép thương mại hóa do thiếu lộ trình pháp lý ổn định cho sản phẩm tế bào hướng tới thị trường. Ba khoảng trống này không chỉ tạo ra rủi ro an toàn sinh học, mà còn làm suy giảm tính dự đoán của môi trường pháp lý - điều kiện tiên quyết để thu hút đầu tư và bảo hộ sở hữu trí tuệ trong lĩnh vực y sinh học.
Về câu hỏi thứ ba, kinh nghiệm của Liên minh châu Âu và Nhật Bản cho thấy hai bài học có giá trị tham chiếu trực tiếp cho Việt Nam. Một là, giải pháp hiệu quả không nằm ở việc chọn giữa "thuốc" hay "kỹ thuật", mà ở việc thiết kế một nhóm pháp lý riêng dựa trên bản chất sản phẩm và mức độ công nghiệp hóa. Hai là, ngưỡng chuyển tiếp từ thực hành nội viện sang sản phẩm thương mại cần được xác lập bằng tiêu chí mang tính bản chất - mức độ thao tác sinh học, mức độ chuẩn hóa và cấu trúc trách nhiệm pháp lý - chứ không phải bằng tiêu chí hình thức là địa điểm hay chủ thể thực hiện.
Về câu hỏi thứ tư, bài viết đề xuất năm nhóm khuyến nghị có địa chỉ cụ thể: xây dựng khung phân loại theo ngưỡng dựa trên bốn tiêu chí bản chất của chế phẩm; ban hành Luật Máu và Tế bào gốc với định danh pháp lý riêng cho sản phẩm trị liệu tế bào; áp dụng mô hình quản lý phân tầng theo mức độ rủi ro sinh học; thành lập đầu mối chuyên trách và hệ thống đăng ký quốc gia trong bộ máy quản lý của Bộ Y tế; và xác lập công bằng tiếp cận như một nguyên tắc pháp lý nền tảng trong quá trình thương mại hóa công nghệ tế bào gốc.
Thực tiễn pháp luật Việt Nam hiện nay cho thấy hệ thống đã hình thành những nền tảng quan trọng đáng được ghi nhận. Luật Khám bệnh, chữa bệnh năm 2023 đã thiết lập cơ chế thẩm định kỹ thuật mới và thử nghiệm lâm sàng theo nhiều tầng kiểm soát. Quyết định 4259/QĐ-BYT đã tiếp cận trị liệu tế bào theo hướng phân loại nguy cơ và đặt ra yêu cầu tuân thủ GMP - tín hiệu cho thấy cơ quan quản lý đã nhận diện yếu tố "sản xuất chế phẩm" trong liệu pháp tế bào, không còn coi đây đơn thuần là thao tác kỹ thuật nội viện. Hai mảng quy phạm này phản ánh sự dịch chuyển tư duy quản lý theo đúng hướng, nhưng vẫn chưa đủ để hình thành một khung pháp lý thống nhất và ổn định ở cấp luật.
Trong bối cảnh Việt Nam đang trong quá trình soạn thảo Luật Máu và Tế bào gốc, đây là thời điểm phù hợp nhất để vấn đề phân loại pháp lý được luận giải rõ ràng và được thể chế hóa một cách nhất quán. Chỉ khi tiêu chí phân loại được xây dựng trên nền tảng bản chất công nghệ và mức độ rủi ro thực tế - thay vì hình thức tổ chức thực hiện - pháp luật mới có thể đồng thời đạt được ba mục tiêu: bảo vệ an toàn cho người bệnh, thúc đẩy đổi mới và nghiên cứu trong lĩnh vực tế bào gốc, và bảo đảm lợi ích công cộng một cách bền vững trong một ngành y sinh học đang phát triển với tốc độ vượt xa khả năng phản ứng của các công cụ pháp lý truyền thống.
TÀI LIỆU THAM KHẢO
A. Công trình nghiên cứu
1. Ancans, J. (2012), “Cell therapy medicinal product regulatory framework in Europe and its application for MSC-based therapy development”, Frontiers in Immunology, 3, 253, doi: 10.3389/fimmu.2012.00253.
2. Azuma, K. (2015), “Regulatory Landscape of Regenerative Medicine in Japan”, Current Stem Cell Reports, 1(2), tr. 118–128, doi: 10.1007/s40778-015-0012-6.
3. Coppens, D.G.M., Gardarsdottir, H., De Bruin, M.L., Meij, P., Leufkens, H.G.M. and Hoekman, J. (2020), “Regulating advanced therapy medicinal products through the Hospital Exemption: an analysis of regulatory approaches in nine EU countries”, Regenerative Medicine, 15(8), tr. 2015–2028, doi: 10.2217/rme-2020-0008.
4. Hills, A., Awigena-Cook, J., Genenz, K., Ostertag, M., Butler, S., Eggimann, A.V. and Hubert, A. (2020), “An assessment of the hospital exemption landscape across European Member States: regulatory frameworks, use and impact”, Cytotherapy, 22(12), tr. 772–779.e1, doi: 10.1016/j.jcyt.2020.08.011.
5. Hirai, T., Yasuda, S., Umezawa, A. and Sato, Y. (2023), “Country-specific regulation and international standardization of cell-based therapeutic products derived from pluripotent stem cells”, Stem Cell Reports, 18(8), tr. 1573–1591, doi: 10.1016/j.stemcr.2023.05.003.
6. Jayaraman, P., Lim, R., Ng, J. and Vemuri, M.C. (2021), “Acceleration of translational mesenchymal stromal cell therapy through consistent quality GMP manufacturing”, Frontiers in Cell and Developmental Biology, 9, 648472, doi: 10.3389/fcell.2021.648472.
7. Mahalatchimy, A., Rial-Sebbag, E., Tournay, V. and Faulkner, A. (2012), “The Legal Landscape for Advanced Therapies: Material and Institutional Implementation of European Union Rules in France and the United Kingdom”, Journal of Law and Society, 39(1), tr. 131–149, doi: 10.1111/j.1467-6478.2012.00574.x.
8. Master, Z., Matthews, K.R.W. and Abou-El-Enein, M. (2021), “Unproven stem cell interventions: A global public health problem requiring global deliberation”, Stem Cell Reports, 16(6), tr. 1435–1445, doi: 10.1016/j.stemcr.2021.05.004.
9. Priesner, C. and Hildebrandt, M. (2022), “Advanced Therapy Medicinal Products and the Changing Role of Academia”, Transfusion Medicine and Hemotherapy, 49(3), tr. 158–162, doi: 10.1159/000524392.
10. Qiu, T., Hanna, E., Dabbous, M., Borislav, B. and Toumi, M. (2020), “Regenerative medicine regulatory policies: A systematic review and international comparison”, Health Policy, 124(7), tr. 701–713, doi: 10.1016/j.healthpol.2020.05.004.
11. Sipp, D. et al. (2017), “Marketing of unproven stem cell-based interventions: A call to action”, Science Translational Medicine, 9(397), eaag0426, doi: 10.1126/scitranslmed.aag0426.
12. World Health Organization (2022), WHO Expert Committee on Biological Standardization: Seventy-fifth Report. Annex 3: Considerations in Developing a Regulatory Framework for Human Cells and Tissues and for Advanced Therapy Medicinal Products, WHO Technical Report Series, No. 1048, Geneva: World Health Organization.
B. Văn bản pháp luật và tài liệu pháp lý quốc tế
13. European Parliament and the Council of the European Union (2001), Directive 2001/83/EC of 6 November 2001 on the Community Code Relating to Medicinal Products for Human Use, Official Journal of the European Communities, L311, tr. 67–128.
14. European Parliament and the Council of the European Union (2007), Regulation (EC) No 1394/2007 of 13 November 2007 on Advanced Therapy Medicinal Products and Amending Directive 2001/83/EC and Regulation (EC) No 726/2004, Official Journal of the European Union, L324, tr. 121–137.
15. Japan (2013), Act on the Safety of Regenerative Medicine, Act No. 85 of 2013, Japanese Law Translation.
16. Japan (2014), Act on Securing Quality, Efficacy and Safety of Products Including Pharmaceuticals and Medical Devices, Japanese Law Translation.
C. Văn bản quy phạm pháp luật và văn bản quản lý của Việt Nam
17. Luật Khám bệnh, chữa bệnh số 15/2023/QH15 ngày 09/01/2023
18. Luật số 44/2024/QH15 ngày 21 tháng 11 năm 2024 sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Dược.
19. Nghị định số 96/2023/NĐ-CP của Chính phủ ban hành ngày 30/12/2023 quy định chi tiết một số điều của Luật khám bệnh, chữa bệnh
20. Quyết định số 4259/QĐ-BYT ngày 12 tháng 10 năm 2020 về việc ban hành Hướng dẫn nghiên cứu ứng dụng tế bào và sản phẩm từ tế bào tại Việt Nam.
[*] Nghiên cứu sinh Trường Đại học Luật Hà Nội; Chuyên viên Bệnh viện Phụ sản Trung ương. Email: lemaitrang113@gmail.com, ngày duyệt đăng 29/04/2026.
[**] Sinh viên Khoa Công nghệ sinh học, Trường Đại học Dược Hà Nội.
[1] Được quy định tại Mục 1 Chương VIII: Áp dụng Kỹ thuật mới, phương pháp mới trong khám bệnh, chữa bệnh và thử nghiệm lâm sàng trong khám bệnh, chữa bệnh tại Luật Khám bệnh, chữa bệnh số 15/2023/QH2015
Chương IV: Áp dụng kỹ thuật mới, phương pháp mới và thử nghiệm lâm sàng trong khám bệnh, chữa bệnh tại Nghị định 96/2023/NĐ-CP của Chính phủ, ban hành ngày 30/12/2023.
[2] Chế phẩm tế bào: Theo Regulation (EC) No 1394/2007 của Liên minh Châu Âu về các sản phẩm điều trị tiên tiến (Advanced Therapy Medicinal Products - ATMP), chế phẩm tế bào là sản phẩm sinh học có chứa tế bào sống của người, được thu nhận và xử lý theo một quy trình kỹ thuật xác định (bao gồm tách chiết, nuôi cấy, kiểm định, bảo quản), nhằm mục đích sử dụng trong chẩn đoán, điều trị hoặc phòng ngừa bệnh.
[3] Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), sản phẩm liệu pháp tế bào phải trải qua một chuỗi công đoạn kỹ thuật có kiểm soát trước khi được sử dụng cho người bệnh, bao gồm thu nhận nguyên liệu ban đầu, xử lý và thao tác kỹ thuật, có thể nuôi cấy tăng sinh, kiểm định chất lượng, bảo quản và vận chuyển theo điều kiện xác định nhằm bảo đảm an toàn, hiệu lực và tính ổn định của sản phẩm.
WHO Expert Committee on Biological Standardization, (2022), Annex 3: Cell and Gene Therapy Products. WHO Technical Report Series No. 1048. Geneva: World Health Organization.
[4] Jayaraman và cộng sự nhấn mạnh sản xuất nhất quán tế bào gốc trung mô theo GMP cần bắt đầu từ lựa chọn nguyên liệu đầu vào, hệ thống sản xuất khép kín/mô-đun, đặc tính hóa, thử nghiệm chức năng, kiểm soát chất lượng và thử nghiệm an toàn cho tiêu chí giải phóng sản phẩm.
Jayaraman, P., Lim, R., Ng, J. and Vemuri, M.C. (2021) ‘Acceleration of translational mesenchymal stromal cell therapy through consistent quality GMP manufacturing’, Frontiers in Cell and Developmental Biology, 9, 648472. Truy cập tại: https://doi.org/10.3389/fcell.2021.648472, truy cập ngày 29/4/2026
[5] WHO Expert Committee on Biological Standardization. (2022). Annex 3: Cell and Gene Therapy Products. WHO Technical Report Series No. 1048. Geneva: World Health Organization, https://cdn.who.int/media/docs/default-source/biologicals/annex-3---hcts-atmps-regulatory-considerations---clean-for-posting---12-may-2023.pdf?sfvrsn=cc1f9a8a_1&download=true, truy cập ngày 23/2/2026.
[6] Điều 1 khoản 10 Luật Dược.
[7] Phỏng vấn chuyên gia Nguyễn Quang Minh, Ths Công nghệ sinh học, Thành viên Hội Y học tái tạo và trị liệu tế bào gốc.
[8] Hirai và cộng sự cho thấy quy định đối với sản phẩm trị liệu tế bào có nguồn gốc từ tế bào gốc đa năng có sự khác biệt đáng kể giữa các khu vực pháp lý như Hoa Kỳ, EU/UK và Nhật Bản; đồng thời nhấn mạnh vai trò của tiêu chuẩn hóa quốc tế trong đánh giá chất lượng, an toàn và hiệu quả của các sản phẩm tế bào. Xem: Hirai, T., Yasuda, S., Umezawa, A. and Sato, Y. (2023), “Country-specific regulation and international standardization of cell-based therapeutic products derived from pluripotent stem cells”, Stem Cell Reports, 18(8), tr. 1573–1591, doi: 10.1016/j.stemcr.2023.05.003.
[9] EU coi sản phẩm trị liệu tế bào là nhóm thuốc/ATMP đặc thù; EMA có cơ chế phân loại, chứng nhận và đánh giá tập trung qua Committee for Advanced Therapies. Xem thêm: Ancans, J. (2012), ‘Cell therapy medicinal product regulatory framework in Europe and its application for MSC-based therapy development’, Frontiers in Immunology, 3, 253, https://doi.org/10.3389/fimmu.2012.00253. Tác giả phân tích việc EU thiết lập ATMP như một nhóm thuốc mới và cơ chế phân loại, chứng nhận, đánh giá tập trung tại EMA.”
[10] Nghị viện châu Âu và Hội đồng châu Âu, Regulation (EC) No 1394/2007 ngày 13/11/2007 về thuốc trị liệu tiên tiến, sửa đổi Directive 2001/83/EC và Regulation (EC) No 726/2004, OJ L 324, 10.12.2007, tr. 121. Xem tại https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2007/1394/2019-07-26/eng, truy cập ngày 11/3/2026.
[11] Mahalatchimy, A., Rial-Sebbag, E., Tournay, V. & Faulkner, A. (2012), The legal landscape for advanced therapies: material and institutional implementation of European Union rules in France and the United Kingdom, Journal of Law and Society, truy cập tại: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1111/j.1467-6478.2012.00574.x, truy cập ngày 29/4/2026
[12] ATMP không chỉ là sản phẩm công nghiệp của doanh nghiệp dược, mà còn có vai trò lớn của bệnh viện, viện nghiên cứu và cơ sở học thuật. Tác giả nêu rằng Regulation (EC) No 1394/2007 định nghĩa ATMP, thiết kế nhằm bảo đảm lưu thông trong EU, hỗ trợ tiếp cận thị trường và bảo vệ sức khỏe bệnh nhân; đồng thời việc sản xuất ATMP phải tuân thủ GMP.
Priesner, C. and Hildebrandt, M. (2022), “Advanced Therapy Medicinal Products and the Changing Role of Academia”, Transfusion Medicine and Hemotherapy, 49(3), tr. 158–162, doi: 10.1159/000524392.
[13] Cơ chế “hospital exemption” được quy định tại Điều 28(2) của Quy định (EC) số 1394/2007 và được triển khai thông qua Điều 3(7) của Chỉ thị 2001/83/EC (European Parliament and Council, 2007; European Parliament and Council, 2001).
[14] Hills và cộng sự, khi phân tích cơ chế hospital exemption tại một số quốc gia thành viên EU, cho thấy việc triển khai ngoại lệ này có sự khác biệt đáng kể giữa các quốc gia, đặc biệt về cách nội luật hóa, hướng dẫn quốc gia, cơ chế hoàn trả chi phí, mức độ thực thi và kiểm soát tiêu chuẩn chất lượng, an toàn, hiệu quả. Xem: Hills, A., Awigena-Cook, J., Genenz, K., Ostertag, M., Butler, S., Eggimann, A.V. and Hubert, A. (2020), “An assessment of the hospital exemption landscape across European Member States: regulatory frameworks, use and impact”, Cytotherapy, 22(12), tr. 772–779.e1, doi: 10.1016/j.jcyt.2020.08.011.
[15] Coppens, D.G.M., Gardarsdottir, H., De Bruin, M.L., Meij, P., Leufkens, H.G.M. & Hoekman, J. (2020), Regulating advanced therapy medicinal products through the Hospital Exemption: an analysis of regulatory approaches in nine EU countries, Regenerative Medicine, 15(8), tr. 2015-2028.
[16] Act on the Safety of Regenerative Medicine năm 2013 (ASRM): https://www.japaneselawtranslation.go.jp/en/laws/view/4980/en
Pharmaceuticals and Medical Devices Act năm 2014 (PMD Act): https://www.japaneselawtranslation.go.jp/en/laws/view/3213/en
[17] Azuma, K. (2015), Regulatory landscape of regenerative medicine in Japan, Current Stem Cell Reports, 1(2), tr. 118-128. DOI: 10.1007/s40778-015-0012-6, truy cập tại: https://link.springer.com/article/10.1007/s40778-015-0012-6, truy cập ngày 29/4/2026.
[18] “sản phẩm y học tái tạo” (regenerative medical products): Theo Điều 2(9) của đạo luật, “sản phẩm y học tái tạo” được định nghĩa là các sản phẩm sử dụng tế bào người hoặc động vật nhằm tái tạo, sửa chữa hoặc thay thế cấu trúc hoặc chức năng của cơ thể, cũng như các sản phẩm được thiết kế để điều trị hoặc phòng ngừa bệnh thông qua hoạt động sinh học của tế bào.
[19] Qiu và cộng sự, trong một nghiên cứu tổng quan hệ thống và so sánh quốc tế về chính sách quản lý y học tái sinh, cho thấy số lượng sản phẩm y học tái sinh được cấp phép lưu hành trên thế giới còn tương đối hạn chế so với số lượng thử nghiệm lâm sàng, trong đó vấn đề pháp lý và con đường cấp phép là một trong những thách thức lớn đối với thương mại hóa sản phẩm y học tái sinh. Xem: Qiu, T., Hanna, E., Dabbous, M., Borislav, B. and Toumi, M. (2020), “Regenerative medicine regulatory policies: A systematic review and international comparison”, Health Policy, 124(7), tr. 701–713, doi: 10.1016/j.healthpol.2020.05.004.
[20] Master, Matthews và Abou-El-Enein cho rằng các can thiệp tế bào gốc chưa được chứng minh đã trở thành vấn đề y tế công cộng toàn cầu, do các cơ sở thương mại có thể khai thác kỳ vọng điều trị của người bệnh trong khi thiếu dữ liệu đầy đủ về an toàn và hiệu quả. Xem: Master, Z., Matthews, K.R.W. and Abou-El-Enein, M. (2021), “Unproven stem cell interventions: A global public health problem requiring global deliberation”, Stem Cell Reports, 16(6), tr. 1435–1445, doi: 10.1016/j.stemcr.2021.05.004.
[21] Sipp và cộng sự nhấn mạnh rằng việc tiếp thị trực tiếp các can thiệp tế bào gốc chưa được chứng minh là hiện tượng toàn cầu và cần có cách tiếp cận phối hợp ở cấp quốc gia và quốc tế, bao gồm tham vấn, hài hòa hóa tiêu chuẩn và tăng cường thực thi pháp luật. Xem: Sipp, D. et al. (2017), “Marketing of unproven stem cell-based interventions: A call to action”, Science Translational Medicine, 9(397), eaag0426, doi: 10.1126/scitranslmed.aag0426.
